骨は外側から骨膜、硬い緻密骨、軟らかい海綿骨の3層構造になっていて、中心には空洞がある。この空洞と海綿骨の小さな空間を満たすゼリー状の組織が骨髄で、造血器官としての役割を持つ。骨髄には、赤血球・白血球・血小板などの血液細胞を作る造血幹細胞が含まれ、骨髄で成長した血液細胞は、骨の外側につながる毛細血管を通して全身に流れていく。白血病や再生不良性貧血、先天性免疫不全症など、骨髄が正常に働かなくなる病気では、薬物療法で効果が得られない場合、健康な人の骨髄を移植する骨髄移植が行われることがある。